В 2018 году китайский ученый Цзянькуй Хэ сообщил о том, что родились первые дети с отредактированным геномом. С помощью методики CRISPR Цзянькуй Хэ внес в геном эмбрионов мутацию, которая должна была сделать двух девочек-близняшек устойчивыми к ВИЧ. Работа ученого подверглась жестокой критике со стороны мирового медицинского сообщества и экспертов по этике. Его эксперименты были признаны незаконными и неэтичными.

Однако цель Цзянькуй Хэ более чем благородна – избавить человечество от ВИЧ, в далекой перспективе, конечно же. Известный российский молекулярный биолог Денис Ребриков заинтересовался работой коллеги и предложил продолжить исследования, но уже в России и согласно закону.

Денис Ребриков

Механизм остается прежним – с помощью технологии CRISPR ученые отключают ген CCR5, который кодирует белок, позволяющий ВИЧ проникать в клетки. В первую очередь, это позволит ВИЧ-положительным женщинам с низким ответом на лечение рожать здоровых детей без ВИЧ.

Денис Ребриков видит огромные перспективы в редактировании генома человека. Для начала с помощью CRISPR биолог хочет помочь семьям, в которых у обоих родителей врожденная глухота по одному и тому же гену, родить ребенка с отличным слухом. Теоретически это возможно и для родителей с карликовостью и другими наследственными заболеваниями.

По мнению ученого, в будущем редактирование генома избавит человечество от сердечно-сосудистых заболеваний, онкологии, болезни Паркинсона и болезни Альцгеймера.

Тем не менее, не все согласны с биологом. Председатель этического комитета Минздрава РФ и главный внештатный специалист по медицинской генетике Сергей Куцев считает, что рано проводить какие-либо эксперименты с человеческим геномом, так как не существует методики, которая гарантировала бы достаточную безопасность. Технология CRISPR, которая применяется на сегодняшний день, связана с огромным риском повредить здоровые гены. А это чревато не только развитием тяжелых наследственных патологий, но и онкологическими заболеваниями.

Сергей Куцев

Пока в России действует запрет на перенос генетически модифицированных эмбрионов. Поэтому Денис Ребриков начал работать с эмбрионами и криоконсервировать их до снятия запрета. Сейчас экспериментальные процедуры по генетическому корректированию наследственной тугоухости проходит только одна пара. С их клетками Ребриков и экспериментирует. По словам ученого, мутацию можно исправить, и протокол клинических испытаний на безопасность и эффективность уже готов. Полученные здоровые эмбрионы хранятся в криохранилищах до того момента, когда их использование в протоколе ЭКО станет законным.